Investing.com — Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT) hisseleri, şirketin ultra-nadir hastalık tedavileri AMONDYS 45 ve VYONDYS 53 için yürüttüğü ESSENCE çalışmasının birincil sonuç hedefinde istatistiksel anlamlılığa ulaşamadığını açıklamasının ardından yüzde 22 düştü.
Exon 45 veya 53 atlamasına uygun Duchenne kas distrofisi hastalarında tedavilerin etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren Faz 3 çalışması, plaseboya kıyasla tedavi lehine olumlu eğilimler gösterdi. Ancak istatistiksel eşiğe ulaşamadı. 96 hafta sonunda 4 adım çıkış hızında en küçük kareler ortalamasında gözlemlenen fark 0,05 adım/saniye oldu (P=0,309).
Sarepta, dokuz yıl boyunca yürütülen çalışmanın COVID-19 pandemisinden önemli ölçüde etkilendiğini belirtti. Pandemi kısıtlamalarından etkilenen katılımcıların verileri hariç tutulduğunda, şirket iki yıl içinde hastalık ilerlemesinde yüzde 30’luk bir azalma rapor etti. Bu sonucu “klinik olarak anlamlı” olarak nitelendirdi. Ancak bu sonuç da istatistiksel olarak anlamlı değildi (P=0,09).
Buna rağmen, Sarepta, çalışmanın birincil sonuç hedefini kaçırmasına rağmen, bu tedavileri hızlandırılmış onaydan geleneksel onaya dönüştürmek için FDA ile görüşmeyi planlıyor. Şirket, bu kararını cesaret verici eğilimlere ve gerçek dünya verilerine dayandırıyor. Sarepta, fosforodiamidatmorfolin oligomer (PMO) tedavilerinin dünya çapında 1.800’den fazla hastayı tedavi ettiğini vurguladı. Gerçek dünya çalışmaları, ventilasyon ihtiyacının gecikmesi ve akciğer fonksiyonu düşüşünün yavaşlaması gibi faydalar gösteriyor.
Şirket ayrıca 2025 üçüncü çeyrek net ürün gelirlerinin 370,0 milyon dolar olduğunu açıkladı. Bu gelirin 238,5 milyon doları PMO tedavilerinden, 131,5 milyon doları ise ELEVIDYS’ten elde edildi. Sarepta, mali durumunu güçlendirmek için maliyet yeniden yapılandırma girişimleri başlattı ve 2027 vadeli tahvillerinin büyük bir kısmını yeniden finanse etti.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
