Investing.com — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) hisseleri, ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) Friedreich ataksisi tedavisi için geliştirilen vatiquinone ilacına yönelik Yeni İlaç Başvurusu (NDA) için Tam Yanıt Mektubu (CRL) yayınlamasının ardından yüzde 5 düştü.
FDA, CRL’de PTC’nin vatiquinone için “etkinliğe dair önemli kanıt” gösteremediğini belirtti. Ayrıca şirketin başvurusunu yeniden sunabilmesi için “yeterli ve iyi kontrol edilmiş” ek bir çalışmaya ihtiyaç olduğunu bildirdi.
PTC Therapeutics’in İcra Kurulu Başkanı Matthew B. Klein, M.D. şöyle dedi: “FDA’nın vatiquinone’u onaylamaması kararından dolayı elbette hayal kırıklığına uğradık. Bugüne kadar toplanan verilerin, vatiquinone’un hem çocuklar hem de yetişkinler için Friedreich ataksisi yaşayan hastalara güvenli ve etkili bir tedavi sağlayabileceğini gösterdiğine inanıyoruz.”
Şirket, düzenleyici kurumun yanıtında belirtilen sorunları ele almak için olası adımları görüşmek üzere FDA ile toplantı yapmayı planlıyor.
Vatiquinone, Friedreich ataksisinde bozulan enerji ve oksidatif stres yolaklarını düzenleyen bir enzim olan 15-Lipoksijenaz’ın (15-LO) sınıfında ilk seçici inhibitörü olarak tanımlanıyor. İlaç, özellikle pediatrik hastalarda olmak üzere çeşitli klinik çalışmalarda değerlendirildi. Şirket, ilacın ölüm riski ve çeşitli nörolojik ve nöromüsküler hastalık belirtileri üzerinde etki gösterdiğini bildiriyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
